近年来，基因治疗在癌症和罕见病研究中显示出积极疗效，预计很快就会从实验室走进临床。然而科学家们担心的是，由于技术的复杂以及熟练操作人员的缺乏，基因治疗到达普通患者可能没那么容易。

通常一个基因治疗的过程大概是这样的：首先从患者体内抽血，然后在体外通过生物技术处理血液中的细胞，插入能实现某种功能的目标基因（例如抵抗化疗的副作用），最后基因改造后的细胞被重新赎回患者体内。

（基因治疗的过程, 图片来源：MIT Technology Review）

几年前，西雅图哈金森癌症研究中心的研究员Jennifer Adair就曾经开展过一项基因治疗的临床试验，共入组11名患者。据她介绍，当时共有3名研究人员24小时不停地工作，处理1名患者的细胞也足足耗费了96个小时，而且整个细胞生产过程是在配备了数百万美元仪器设备的专业实验室里完成。

目前，用于临床的细胞生产全球大概只有十来家研究中心能够胜任，大多数在纽约，西雅图，米兰和巴黎这样的大城市。除了少数人能够承担赴欧美治疗的成本，大多数人可能无缘这样先进的医疗技术。

上周，美国生物技术公司BlueBird在巴黎医院开展的一项治疗镰状细胞疾病的基因治疗试验大获成功。这种罕见病发病率是57/30000，多见于尼日利亚、刚果和印度等地，最终这项技术还是要能够用到这些国家和地区才算真正造福患者。

还好，一种新的癌症疗法——CAR-T的兴起推动了便携式基因治疗设备的开发。CAR-T通过修饰T细胞使其攻击肿瘤达到治疗目的。许多生物公司投入数十亿美元开展CAR-T的临床试验，CAR-T细胞也需在专门的实验室进行基因改造。

诺华是CAR-T疗法领域的领头羊。基于治疗儿童白血病临床试验的积极数据，诺华的基因治疗技术有望于今年上市。目前的CAR-T治疗需要个性化定制细胞，诺华需要将细胞空运到位于新泽西州的细胞车间完成生产。由于细胞生产存在物流困难、人力密集，价格昂贵，不确定性高等诸多问题，最终能有多少人受益于该疗法也是未知数。

鉴于细胞生产的复杂性，诺华已经打算通过限制CAR-T治疗的人数以确保生产质量。如果细胞生产过程不能够自动化的话，产能的增加只能依赖于扩建更多的细胞车间。

德国Miltenyi生物公司研发的一款细胞处理仪Prodigy，可以极大地改进CAR-T细胞生产自动化，目前已经在几家公司试用。这台仪器只有150磅重（约68千克），看起来就像查理的巧克力工厂里面的设备，亮色的视窗，表面布满各种旋转按钮和管子。细胞、催化试剂和DNA载体病毒分别从不同管子里流入，在机器内部混合，自动完成细胞的处理。

实验员正在操作德国公司生产的一款细胞处理仪器Prodigy，为血液细胞插入一段基因。

目前CAR-T治疗费用预估要50万美元。Miltenyi公司生产的细胞处理设备一台仅需15万美元，处理一个患者的耗材费用是1.2万美元。据该公司介绍这款设备即将用于在伦敦开展的CAR-T临床试验。

除了Miltenyi，还有许多公司也在着手开发类似的仪器。GE公司曾预计到2021年CAR-T肿瘤市场有望达到100亿美元，并于去年夏天收购了一家专注于细胞处理的小型生物公司Biosafe。MIT Draper实验室正在研究用微流体装置处理CAR-T治疗的细胞。加州一家初创型公司Berkeley Lights开发了一种新方法，可以从血细胞中分选出目标细胞。

便携的基因治疗设备一旦开发成功，世界各地的患者将能方便地享受基因治疗。如果有一天，拉各斯，孟买或西雅图的医生可以在网上直接下单订购基因治疗套装，才是基因治疗真正走入寻常百姓家。

来源：创鉴汇

扫描下方二维码，关注Medtec China公众号，国际前沿医疗器械设计与制造深度好文一手掌握！